核酸药物经过四十多年的发展,目前已有13个小核酸类药物上市。相较于小分子和生物药,核酸药物的靶点选择更广,成药概率更高,研发生产过程更省时便捷。尤其是新冠的契机,让更多的市场目光聚焦核酸药物。例如赛诺菲以$3.2B收购Translate Bio的mRNA平台,以开发mRNA疫苗。核酸药物从最开始治疗罕见病,慢慢向肿瘤和心血管、眼科等常病拓展。在不断突破的同时,也出现了一些问题:安全问题、递送效率和载量低、未达到临床终点、CMC问题、商业化困境等。
为此,bioSeedin柏思荟组织一场由药企R&D和BD、投资人参与的核酸药物及递送系统开发研讨会。